加急见刊

Duchenne型肌营养不良症腺相关病毒介导的微小抗肌萎缩蛋白基因治疗研究进展

郑卉; 张成 南方医科大学南方医院神经内科; 广州510515; 中山大学附属第一医院神经科; 广州510080

摘要：Duchenne型肌营养不良症是人类最常见的单基因遗传病,替换突变基因是其基因治疗的热点。腺相关病毒因其无人类致病原性、免疫原性较低且能在非分化细胞中长期存在,目前已广泛应用于基因治疗的相关研究。本文拟从腺相关病毒介导的微小抗肌萎缩蛋白(AAV micro-dystrophin)基因的构建、动物实验和临床试验三方面综述采用AAV micro-dystrophin基因治疗Duchenne型肌营养不良症的研究进展。

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